Orphan Sykdommer og FDA

July 16

Orphan Sykdommer og FDA


En foreldreløs sykdom er en sykdom som påvirker bare et lite antall mennesker. Når en sykdom ikke påvirker et stort antall mennesker, er det mindre midler til å finne behandling for denne tilstanden. I 1983 vedtok kongressen Orphan Drug Act for å møte denne bekymringen. Legemidler som behandler en foreldreløs sykdom kalles foreldreløs narkotika. FDA er ansvarlig for gjennomføringen av Orphan Drug Act og Office of Orphan Produkter Development håndterer stipendprogram.

Hva er en foreldreløs sykdom?

Ifølge "Orphan Products", en foreldreløs sykdom er en sjelden sykdom eller tilstand som rammer færre enn 200.000 mennesker i USA. Dette omfatter forhold som Lou Gehrig sykdom, Tourettes og akromegali, mer kjent som gigantism. De fleste, men ikke alle, er foreldreløse sykdommer forårsaket av en genetisk abnormitet eller defekt. På grunn av lav av disse sykdommene, er det ofte meget vanskelig for pasientene å få en nøyaktig diagnose.

The Orphan Drug Act

The Orphan Drug Act ble vedtatt i 1983. Denne loven ga økonomiske insentiver for selskaper å forske, utvikle og markedsføre foreldreløs narkotika for sjeldne sykdommer. Ifølge "The Orphan Drug Act: Implementering og Impact", farmasøytiske selskaper som utvikler foreldreløs narkotika er berettiget til å motta stipend penger for kliniske studier samt opptil femti prosent av kostnadene for kliniske studier. Selskapet vil også ha eksklusive markedsføringsrettigheter i syv år.

Effektiviteten av den Orphan Drug Act

Siden innføringen av Orphan Drug Act, har antallet foreldreløse legemidler godkjent av FDA økt betydelig. Ifølge "Orphan Produkter: Håp for mennesker med sjeldne sykdommer," i de ti årene forut for gjennomføringen av Orphan Drug Act, ble kun 10 nye medikamenter godkjent av FDA. Siden 1983 har over 250 nye foreldreløs narkotika blitt godkjent og er på markedet for pasienter med sjeldne sykdommer.

Grant Program

FDA Office of Orphan Produkter Development (OOPD) er ansvarlig for å gjennomgå alle søknader under Orphan Drug Act. Ifølge "FDA Office of Orphan Produkter," ca $ 14,2 millioner kroner i tilskudd penger er tilgjengelig. Den OOPD samler også informasjon om foreldreløse narkotika og nye legemidler fortsatt i testfasen og distribuerer det til pasienter for å hjelpe dem å planlegge sin behandling og informere dem om nye kliniske studier.

Ulemper av Orphan Drug Act

Ulempen av Orphan Drug Act er at det har skapt et monopol for visse farmasøytiske selskaper. Fordi loven gir selskapet eksklusive markedsføring rettigheter i syv år, er det ingen konkurranse om å regulere prising av narkotika. For eksempel, i henhold til "The Orphan Drug Act: Implementering og Impact", en foreldreløs narkotika, alglukerase, kan koste opp til $ 300 000 per år. Selv om det i mange tilfeller prisingen er lik ikke-foreldreløs narkotika, på grunn av eksklusivitet faktor, pasienter ikke har mulighet til å kjøpe en generisk versjon av stoffet.


© 2019 scubaimagery.com | Kontakt oss: webmaster# scubaimagery.com